فیلم بیشتر »»
کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
captcha
ماهیان مرکب در حال تصرف اقیانوس هستند؛ اما نه به دلیلی که فکر می‌کنید با یک تایمر گوجه‌فرنگی، حواس پرتی و تنبلی مان را مدیریت کنیم (+پومودوروی آنلاین 25 دقیفه ای) دام تعلیقِ جنگ و محاصره طولانی، از ایران کشوری منزوی و ضعیف می سازد مغز بزرگ‌تر، زوال عقل کمتر؛ ارتباطی که از آمادگی جسمانی شروع می‌شود تقویم روز کشف قارچی در روده انسان که می‌تواند از بدن در برابر پرتوهای رادیواکتیو محافظت کند هفت راهکار تخصصی برای خوابی باکیفیت علت تغییر رنگ روغن هیدرولیک فرمان؛ روغن هیدرولیک چه رنگی باید است؟ زن دانشمندی که نخستین میکروالکترود را اختراع کرد این مقدار قهوه به استخوان‌ها آسیب می زند عکس آتلیه‌ای «حسین پاشا خان، جانشین فرمانده لشکر» در زمان ناصرالدین شاه حمله موشکی آمریکا به نفتکش‌های ایرانی در خارگ و جاسک/ شلیک ده ها موشک به پایگاه های آمریکا در اردن/ حمله به بحرین ضرغامی: آهنگ هندی از مرگ نجاتم داد کشورهایی که بیشترین ذخایر اورانیوم قابل استخراج را دارند (+اینفوگرافیک) هشدار فوری نیروی دریایی سپاه به نفتکش‌ها پس از حمله آمریکا