فیلم بیشتر »»
کد خبر ۷۵۷۳۱۵
تاریخ انتشار: ۱۸:۴۱ - ۰۲-۰۹-۱۳۹۹
کد ۷۵۷۳۱۵
انتشار: ۱۸:۴۱ - ۰۲-۰۹-۱۳۹۹

تایید نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان

تایید نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان

نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها می‌شود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.

به گزارش یورونیوز؛ کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می‌دهند اما آزمایش‌های اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر می‌کنند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش‌ها اثربخشی کپسول‌های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.

دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمان‌های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»

آقای گوردون که خود یک متخصص بیماری‌های کودکان است، این بنیاد را در سال ۱۹۹۹ با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال ۲۰۱۴ و در سن ۱۷ سالگی درگذشت.

در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آنها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می‌شوند و به طور متوسط ​​در ۱۴.۵ سالگی فوت می‌کنند.

این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول‌های پروتئینی به نام پروگرین می‌شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می‌شود.

اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده بر روی ۶۲ کودک مبتلا در جهان صورت گرفته که در مقایسه با ۸۱ کودکی که این دارو را مصرف نکرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر کرده‌اند.

شایع‌ترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.

ارسال به دوستان
captcha
انفجار خودروی بمب‌گذاری‌شده در جاده دمشق-حمص وزیر خارجه مصر: روزانه با تهران در تماس هستیم/ بهای سنگینی برای ادامه جنگ ایران می‌پردازیم تصویری از بیرانوند در لباس سربازی مصطفی برغوثی (سیاستمدار فلسطینی): هیچ تغییری با انتخابات اسرائیل ایجاد نخواهد شد/ جامعه اسرائیل به فاشیست گرویده سازمان ملل: محدودیت بر کارمندان زن، امدادرسانی و دسترسی به کمک‌ها در افغانستان را دشوار کرده اوپن‌ای‌آی دسترسی مدل‌های قدرتمندش به اینترنت را محدود کرد اجرای زنده بازیگر سینما در کنسرت ارکستر «دماوند» قهرمانی تیم کشتی فرنگی ایران در مسابقات جهانی قطعی شد شکایت ساترا از ۲ سریال نمایش خانگی رپر کلمبیایی پرچم اسرائیل را زیر پا گذاشت سعید اسماعیلی برای دومین سال پیاپی فینالیست کشتی فرنگی جهان شد آمدن مهتاب کرامتی و «چند زن دیگر» به سینما علیرضا مهمدی فینالیست کشتی فرنگی قهرمانی جهان شد؛ جدال برای طلا آیا استقلال می‌تواند با استناد به پرونده اندونگ از یاسر آسانی دفاع کند؟ وزیر خارجه نروژ خطاب به ترامپ: کمیته نوبل مستقل است