فیلم بیشتر »»
کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
captcha
بیانیه مشترک ایران و ۱۱ کشور؛ حمله به تأسیسات هسته‌ای تحت پادمان ممنوع است برگزاری آزمون‌های نهایی انتخاب بازیگر جدید جیمز باند ؛ یک بازیگر شانس بیشتری دارد نیکزاد: آمریکا با طناب نتانیاهو وارد چاهی شد که بیرون آمدن از آن دشوار است فروش ۶۳ میلیاردی سینما در سی‌ویکمین هفته سال روسیه یک نخستین جدید را در پزشکی به نام خود ثبت کرد چگونه نوآوری به هویت کاله تبدیل شد؟ فراتر از ایلان ماسک؛ چطور ثروت نفتی خلیج فارس در حال خریدن آینده سرگرمی جهان است؟ مالک جدید یا مدیر تحول‌آفرین؛ مسئله اصلی واگذاری سایپا چیست؟ سرمایه رهبری؛ دارایی نامرئی که آینده بنگاه را می‌سازد فرسایش برند آمریکا؛ چگونه ترامپ اعتبار جهانی این کشور را تضعیف کرد؟ عربستان سعودی به دنبال تولید مخفیانه موشک چینی جهش قیمت گاز اروپا به بالاترین سطح در نزدیک به 4 سال اخیر آب دریا در انتظار بهره‌برداری/ سهم ایران از شیرین‌سازی آب چقدر شد؟ چرا ستاره‌های پاری‌سن‌ژرمن ممکن است در مراسم توپ طلا غایب باشند؟ محاکمه مجدد زن همسایه و همسر مقتول به اتهام قتل مرد ۸۲ساله