ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر