فیلم بیشتر »»
کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
پربیننده ترین پست همین یک ساعت اخیر
ارسال به دوستان
اگر ماده تاریک توهمی بیش نباشد چه می‌شود؟ دانشمندان نظر می‌دهند چگونه با فلسفه باستانی بر چالش‌های زندگی غلبه کنیم مدل لگویی کنسول سگا رونمایی شد(+عکس) نوجوانان پرخاشگر زودتر پیر می شوند بالشی که به ناشنوایان هشدار سرقت و آتش سوزی می‌دهد(+عکس) متهم ردیف اول خالی شدن باتری موبایل را بشناسید + راه‌حل‌های ساده چرا برخی افراد در حل مسائل ریاضی بهتر از دیگران هستند؟ داستان تولد جام جهانی؛ از یک ایده ساده تا بزرگ‌ترین صحنه جهان عراقچی: آمریکا و امارات هوشیار باشند دوباره به یک باتلاق کشیده نشوند چگونه اقتصاد خانواده را از صفر بازسازی کنیم؟ / چند ایده برای افزایش درآمدهای خرد چرا چشمانمان به ما دروغ می‌گویند؟ / پشت پرده توهم ماه غول‌آسا تیراندازی در نزدیکی کاخ سفید ماکرون به ترامپ: در هیچ طرح نظامی آمریکا درباره هرمز مشارکت نمی‌کنیم عضو سابق کنگره آمریکا: ترامپ گفت «اگر پسرت کشته شود، حقّت است» حمله سایبری به امارات همزمان با هدف قرار گرفتن الفجیره